纳米抗体为脑部疾病精准医治带来新挑选 Cell Press科学新闻

　　纳米抗体——这种从骆驼、羊驼等骆驼科动物中发现的微型蛋白质，有望为脑部疾病（如精神分裂症和阿尔茨海默病）的医治供给新途径。2025年11月6日，Cell Press细胞出版社旗下期刊宣布题为“Nanobodies: a new paradigm for brain disorder therapies”的论文，研讨人员阐释了纳米抗体因其细小尺度能更有用医治神经系统疾病且在小鼠试验中副效果更少的原因，并规划了开发人类可安全运用的纳米抗体疗法的后续过程。

　　论文一起通讯作者、法国国家科学研讨中心（CNRS）的Philippe Rondard标明：“骆驼科纳米抗体为脑部疾病生物疗法敞开了新纪元，彻底改变了咱们对医治办法的认知。咱们一直信任它们能构成介于传统抗体与小分子药物之间的全新药物类别。”

　　纳米抗体于20世纪90年代初由研讨骆驼科动物免疫系统的比利时科学家初次发现。研讨人员发现，骆驼科动物在发生由两条重链和两条轻链构成的传统抗体之外，还能生成仅含重链的抗体。这类抗体的抗原结合片段——即如今所称的纳米抗体——尺度仅为传统抗体的1/10。现在除某些软骨鱼类外，没有在其他哺乳动物中发现此类抗体。

　　针对癌症及自身免疫性疾病等病症的医治办法通常以抗体为中心，但迄今为止，抗体疗法在医治脑部疾病方面效果有限。此外，包含某些阿尔茨海默病医治药物在内的办法尽管的确显示出必定效果，但往往伴随着继发性副效果。

　　作者指出，凭仗其更小的尺度，纳米抗体有望以更少副效果为脑部疾病供给更佳效果。在从前研讨中，该团队已证明纳米抗体可以改进精神分裂症等神经系统疾病小鼠模型的行为缺点。

　　“这些高溶解性的小尺度蛋白质可以自在穿透血脑屏障。”相同来自CNRS的一起通讯作者Pierre-André Lafon解释道，“而专门规划用于穿越血脑屏障的小分子药物本质上具有疏水性，这会约束其生物利费用，添加脱靶危险，并引发副效果。”

　　纳米抗体相较于传统抗体更易解说、纯化和改造，并能针对特定靶点完结精准调控。

　　作者指出，在纳米抗体可以进入人类脑部疾病临床试验之前，仍需完结多个关键过程。毒理学研讨和长时刻安全性查验测验至关重要，一起需求清晰长时刻给药的影响。此外还需展开药代动力学和药效学研讨，以承认这些分子在脑内的停留时刻——这一数据对制定给药战略具有极端严重参考价值。

　　Rondard指出：“关于纳米抗体自身，还需评价其安稳性、承认正确折叠构象并保证无集合现象。有必要取得临床级纳米抗体和安稳的配方，在长时刻贮存和运送中坚持活性。”

　　Lafon弥补道：“咱们试验室已发动针对几种脑部渗透性纳米抗体的多参数研讨，最新研讨标明其医治条件适用于长时刻给药计划。”